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美國得克薩斯大學西南醫(yī)學中心研發(fā)的新型基因編輯遞送系統(tǒng)，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現(xiàn)了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續(xù)數(shù)月。這項發(fā)表于最新一期《自然·生物技術》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開辟了新途徑。

2020年，該團隊首創(chuàng)的選擇性器官靶向（SORT）技術通過定制脂質納米顆粒的成分，實現(xiàn)了對肝臟、肺臟等器官的選擇性基因修飾。但多器官同步靶向始終是未解的難題。而這一突破對AATD治療尤為重要。該疾病源于SERPINA1基因單核苷酸突變，導致肝臟積聚毒性蛋白。而該基因編碼的正常蛋白本應保護肺組織免受酶解破壞，因此患者同時面臨肝損傷與肺氣腫的雙重威脅。

團隊通過兩大創(chuàng)新攻克了這一難題。首先，他們重構了SORT納米顆粒結構，使其能搭載更大的基因編輯蛋白；同時，他們開發(fā)了新型肝臟與肺部雙靶向配方，顯著提升了遞送效率和精準度。

實驗顯示，患者來源肝細胞的基因編輯效率得到顯著提升。AATD模型小鼠接受單次治療后，約40%肝細胞和10%肺泡AT2細胞（AATD主要靶細胞）被成功修復；肝臟突變蛋白水平持續(xù)32周穩(wěn)定降低80%。治療4周后，小鼠模型肝內毒性蛋白聚集體完全清除。盡管小鼠模型未能完全模擬人類肺部病變，但單次治療后，肺部破壞性酶活性被抑制89%。